Kanser tedavisinde yeni bir adım
Güncelleme Tarihi:
Oluşturulma Tarihi: Temmuz 01, 2006 00:00
Gen terapi, insanlar üzerinde uygulanan bir dizi deney sonucunda ününe leke sürülünceye dek, kimi genetik hastalıklar için mucizevi bir çözüm olarak karşımıza çıkmıştı.
Oysa artık, halk arasında "balon çocuk" olarak bilinen X-SCID hastalığının sağaltımı amacıyla, 1999’da başlatılan genetik tedavi deneyleri sırasında ortaya üç lösemi olayı çıkmıştı.
Hastalığa yakalanan üç çocuk X-SCID adlı bağışıklık sisteminden kaynaklanan ve ender görülen bir hastalıktan ötürü Fransa Necker Hastanesi’nde gözetim altına alınan 11 çocuk arasında yer almaktaydı.
Bu çocuklarda akyuvar gelişimini önleyen ve buna bağlı olarak da enfeksiyonlar karşısında onları güçsüz bırakan genetik bir bozukluk söz konusuydu. Amaç, bu çocukların kemik iliklerine IL2RG adlı bir gen yerleştirilmek suretiyle bozukluğun giderilmesiydi.
Sorumlu genin kendisi
Çocukların lösemiye yakalanmaları o dönemde genin LMO2 adıyla bilinen ve hücre gelişimini denetleyen, ancak yanlış zamanda devreye girmesinin kanseri tetikleyebileceği bir başka genin yakınına yerleştirilmiş olmasına bağlanmıştı.
Bu görüşün doğru olup olmadığını anlamak amacıyla, Salk Biyolojik Bilimler Enstitüsü uzmanlarından Inder Verma ve ekibi düzeltici IL2RG genini bir fareye aktarıp genin genom içinde gelişigüzel konumlarda devreye girip girmediğini ortaya koymaya çalıştı.
Sonuçta, söz konusu genin, her zaman LMO2’ye ilişmek yerine, farklı konumlarda da devreye girdiği görüldü. Fareleri bir buçuk yıl boyunca gözetim altında tutan ekip, yaklaşık üçte birinde T-hücresi lemfomalarının oluştuğuna tanık oldu. Verma,"Bir zamanlar bunun genin konumundan kaynaklandığına inanıyorduk. Oysa, olayın sorumlusu genin ta kendisiymiş," diyor.
Fazladan genin etkisi
IL2RG geni bağışıklık moleküllerinin birçoğunda bulunan önemli bir protein zincirini üretiyor.
Fazladan bir genin yerleştirilmesi aşırı miktarda T-hücresinin oluşmasına ve buna bağlı olarak da lösemiye yol açabiliyor. Genin ürettiği maddenin denetlenmesi gerektiği bilinciyle, yöntemin daha güvenli biçimde uygulanabileceğine inanılıyor.
Gelgelelim, Londra Great Ormond Street Hastanesi’nde benzer bir deney üzerinde çalışmakta olan Adrian Thrasher deneklerinden hiç birinin lösemiye yakalanmadığına dikkat çekiyor ve bu yüzden de genin konumunun yine de temel bir etmen olduğuna inandığını belirtiyor.
Hastalığa yakalanan üç çocuk X-SCID adlı bağışıklık sisteminden kaynaklanan ve ender görülen bir hastalıktan ötürü Fransa Necker Hastanesi’nde gözetim altına alınan 11 çocuk arasında yer almaktaydı.
Bu çocuklarda akyuvar gelişimini önleyen ve buna bağlı olarak da enfeksiyonlar karşısında onları güçsüz bırakan genetik bir bozukluk söz konusuydu. Amaç, bu çocukların kemik iliklerine IL2RG adlı bir gen yerleştirilmek suretiyle bozukluğun giderilmesiydi.
Sorumlu genin kendisi
Çocukların lösemiye yakalanmaları o dönemde genin LMO2 adıyla bilinen ve hücre gelişimini denetleyen, ancak yanlış zamanda devreye girmesinin kanseri tetikleyebileceği bir başka genin yakınına yerleştirilmiş olmasına bağlanmıştı.
Bu görüşün doğru olup olmadığını anlamak amacıyla, Salk Biyolojik Bilimler Enstitüsü uzmanlarından Inder Verma ve ekibi düzeltici IL2RG genini bir fareye aktarıp genin genom içinde gelişigüzel konumlarda devreye girip girmediğini ortaya koymaya çalıştı.
Sonuçta, söz konusu genin, her zaman LMO2’ye ilişmek yerine, farklı konumlarda da devreye girdiği görüldü. Fareleri bir buçuk yıl boyunca gözetim altında tutan ekip, yaklaşık üçte birinde T-hücresi lemfomalarının oluştuğuna tanık oldu. Verma,"Bir zamanlar bunun genin konumundan kaynaklandığına inanıyorduk. Oysa, olayın sorumlusu genin ta kendisiymiş," diyor.
Fazladan genin etkisi
IL2RG geni bağışıklık moleküllerinin birçoğunda bulunan önemli bir protein zincirini üretiyor.
Fazladan bir genin yerleştirilmesi aşırı miktarda T-hücresinin oluşmasına ve buna bağlı olarak da lösemiye yol açabiliyor. Genin ürettiği maddenin denetlenmesi gerektiği bilinciyle, yöntemin daha güvenli biçimde uygulanabileceğine inanılıyor.
Gelgelelim, Londra Great Ormond Street Hastanesi’nde benzer bir deney üzerinde çalışmakta olan Adrian Thrasher deneklerinden hiç birinin lösemiye yakalanmadığına dikkat çekiyor ve bu yüzden de genin konumunun yine de temel bir etmen olduğuna inandığını belirtiyor.