Hücreleri ‘gençleştiren’ tedavi insanda denendi

ABD merkezli Life Biosciences, yaşa bağlı görme kaybı hastalıklarını hedefleyen ER-100 adlı deneysel tedavisinin Faz 1 klinik çalışmasında ilk katılımcıya doz verildiğini duyurdu. Tedavi, hücrelerin yaşlanmayla bozulan gen ifade düzenini yeniden daha genç bir modele yaklaştırmayı amaçlıyor. Ancak uzmanlar için bu aşamada asıl soru tedavinin işe yarayıp yaramadığı değil, güvenli olup olmadığı.

Yaşlanma biyolojisini hedefleyen tedavilerde dikkat çeken bir gelişme yaşandı. Boston merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences, ER-100 adlı deneysel tedavinin Faz 1 klinik çalışmasında ilk hastaya uygulandığını açıkladı.

Tedavi, açık açılı glokom ve non-arteritik anterior iskemik optik nöropati olarak bilinen NAION gibi optik sinir hastalıklarını hedefliyor. Bu hastalıklar, gözden beyne görsel bilgiyi taşıyan optik sinirde hasara yol açarak kalıcı görme kaybına neden olabiliyor.

İLK İNSAN DENEMESİ

ER-100, Life Biosciences’ın “epigenetik restorasyon” platformundan kliniğe taşınan ilk tedavi adayı. Faz 1 çalışmasında öncelikli hedef, tedavinin insanlarda güvenli olup olmadığını ve nasıl tolere edildiğini görmek.

Çalışmada ayrıca görsel fonksiyonla ilgili bazı ölçümler de takip edilecek. Ancak bu aşama, tedavinin hastalığı kesin olarak iyileştirdiğini göstermek için tasarlanmış bir çalışma değil.

HÜCRE SAATİ HEDEFTE

ER-100’ün arkasındaki fikir, yaşlanmanın yalnızca hücrelerde geri dönüşsüz hasar birikmesiyle değil, hücrenin hangi genleri nasıl kullandığını belirleyen epigenetik düzenin bozulmasıyla da ilişkili olduğu görüşüne dayanıyor.

Şirketin yaklaşımı, OCT4, SOX2 ve KLF4 adlı üç transkripsiyon faktörünün kontrollü biçimde kullanılmasıyla hücrelerin işlevini daha genç bir düzene yaklaştırmayı amaçlıyor. Bu üçlü, bilim dünyasında OSK olarak anılıyor.

GÖRME KAYBI İÇİN UMUT

Glokom ve NAION gibi optik nöropatilerde mevcut tedaviler çoğunlukla risk faktörlerini kontrol etmeye odaklanıyor. Glokomda göz içi basıncını düşürmek buna örnek gösterilebilir.

Ancak mevcut yaklaşımlar, hasar görmüş retinal ganglion hücrelerini doğrudan onarmayı hedeflemiyor. Bu nedenle birçok hastada tedaviye rağmen görme kaybı ilerleyebiliyor.

Bu denemeyi önemli yapan nokta, tedavinin yalnızca belirtiyi ya da risk faktörünü değil, yaşa bağlı hücresel bozulmanın daha temel bir katmanını hedeflediği iddiası.

Eğer bu yaklaşım güvenli bulunur ve ilerleyen çalışmalarda etkili olduğu gösterilirse, yaşa bağlı hastalıklar için tamamen yeni bir tedavi sınıfının kapısı aralanabilir. Şirket de aynı platformu farklı organ ve hastalıklarda kullanmayı hedefliyor.

ABARTIYA DİKKAT

Buna rağmen gelişmeyi “insanda yaşlanma tersine çevrildi” şeklinde okumak için erken. Faz 1 çalışmaları genellikle tedavinin güvenliği, yan etkileri ve doz toleransı üzerine kurulur.

Tedavinin görmeyi ne ölçüde koruyabileceği ya da geri getirebileceği, daha büyük ve kontrollü Faz 2-3 çalışmalarında anlaşılabilecek. Bu nedenle ER-100 şimdilik umut verici ama henüz kanıtlanmış bir tedavi değil.

Life Biosciences, klinik çalışmada güvenlik verilerini ve görsel fonksiyonla ilgili erken bulguları izleyecek. Tedavinin başarılı sayılabilmesi için yalnızca biyolojik olarak ilginç görünmesi değil, hastalarda anlamlı ve güvenli sonuçlar üretmesi gerekecek.

Bu ilk doz, yaşlanma biyolojisini hedefleyen tıbbın laboratuvardan insan deneylerine geçişinde dikkat çekici bir eşik olarak görülüyor. Ancak nihai yanıt, önümüzdeki klinik sonuçlarla ortaya çıkacak.