Gen tedavisinde mucize nasıl gerçekleÅŸti

Bağışıklık sistemi çalışmadığı için yıllardır dış çevreden tecrit edilmiÅŸ çok özel bir odada hayatını sürdüren Galli Rhys Evans, Ä°ngiliz doktorların geliÅŸtirdikleri gen tedavisiyle gerçek hayata döndü.‘‘ÇocuÄŸumun iyileÅŸmesi bir mucize’’ diyor Ä°ngiliz anne, gen tedavisinin sonuçlarını görünce. Söz konusu mucize ise Londra’daki Great Ormond Hastanesi’nde gerçekleÅŸti. Gen tedavisine uzun zamandır genetik/kalıtsal hastalıkların tedavisinde çok önemli bir yöntem olarak bel baÄŸlanmıştı. Bu alanda yapılan bazı denemeler baÅŸarısızlıkla sonuçlanınca bu tedavinin en azından iÅŸin başında epey zorlukları oldtuÄŸu anlaşıldı.Åžimdi Londra’da yapılan gen tedavisi baÅŸarıyla sonuçlanan az sayıdaki deneyden biri sayılıyor.Bağışıklık sisteminde bazı fonksiyonların devre dışı kalması sonucu ortaya çıkan SCID hastalığına sahipti Ä°ngiliz bebek. Bu hastalığın tedavisi için yapılan üçüncü denemeydi. Daha önce, Paris Necker Hastanesi’nde Alain Fischer ve arkadaÅŸları 2000 yılında ilk denemeyi yapmışlardı ve tedavileri baÅŸarılı sonuçlar vermiÅŸti. Ä°talyan-Ä°srailli uzmanlardan oluÅŸan bir baÅŸka ekip de, SCID hastalığının baÅŸka versiyonunu 2 hastada tedaviye kalkışmışlar ve onlar da umut verici sonuçlar almışlardı.Daha etkiliAncak Great Ormond Street’teki araÅŸtırmacılara göre, gen tedavisinde daha etkili bir gen aktarımı yöntemi bulduklar. Tedavi edilen bebekteki SCID hastalığı, interlökin-2 adlı bağışık protenini üreten bir X kromozomundaki gende hata olmasıyla ortaya çıkıyor. Ve daha çok erkek çocuklarında görülüyor.Hatalı gen yanlış çalışıyor ve bağışıklık sisteminin önemli bir parçası olan T hücrelerinin geliÅŸimini durduruyor. Böylece hastanın önemli bir savunma mekanizması devre dışı kalıyor, enfeksiyon kapıp ölmemeleri için de mikroptan tecrit edilmiÅŸ hijyenik bölmelerde tutuluyor. Kemik iliÄŸi nakliyle tedavi mümkün, ancak uygun bir verici her zaman bulunamıyor.Gen aktarımıEÄŸer hastanın hatalı geni deÄŸiÅŸtirilirse hasta saÄŸlığına kavuÅŸabiliyor. Ä°ngiliz ekip, bağışıklık hücrelerinin bulunduÄŸu kök hücrelerini biyoteknolojik yöntemlerle aldılar. Ve kök hücreleri tekrar çocukların vücutlarına yerleÅŸtirdiler. Rhys Evans’ın kanında, tedaviden 7 ay sonra normal T hücre seviyesine ulaşıldığı görüldü. AraÅŸtırmacılar, 2 yıl içinde 4 hastayı daha tedavi edecekler. Ayrıca, bir baÅŸka bağışıklık bozukluk olan, yine X kromozomuyla iliÅŸkili kronik granulomatous hastalıklı bir çocuÄŸu da tedavi ediyorlar. Bu hastalıkta ise T hücrelerinin sayısı normal, ancak hücreler düzgün çalışmıyor. New Scientist’de yayımlanan habere göre, gen terapi yöntemleri gelecek için umutlar doÄŸuruyor. Ancak yine de diÄŸer kalıtsal hastalıkların tedavi edilmeleri için bekleyeceÄŸiz. Hücrelerin içine genlerin aktarılması artık tıp için giderek kolay bir yöntem olmaya baÅŸladı. Ancak, böbrek gibi organları etkileyen hastalıklar, bu yollarla tedavi edilemiyor. Â